Nέο φάρμακο - ορόσημο στον αγώνα κατά του Αλτσχάιμερ δίνει ελπίδες - Τι δείχνουν οι έρευνες

Σύμφωνα με σημερινό δημοσίευμα του BBC, τα αποτελέσματα των δοκιμών τελευταίου σταδίου είναι άκρως ελπιδοφόρα, καθώς επιβεβαιώνουν πως το Donanemab, το οποίο εξελίσσεται πλέον σε φάρμακο – ορόσημο κατά τoυ Αλτσχάιμερ, επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου κατά 35%.

Η είδηση γεννά ελπίδες για μια νέα εποχή στη θεραπεία του Αλτσχάιμερ που αποτελεί την συχνότερη αιτία άνοιας και μία από τις μεγαλύτερες απειλές για την υγεία παγκοσμίως.

Ο αριθμός των ατόμων που ζουν με άνοια παγκοσμίως προβλέπεται να τριπλασιαστεί σε 153 εκατομμύρια έως το 2050.

Ζωντανό παράδειγμα της ευεργετικής λειτουργίας του Donanemab (δονανεμάμπη), ο 80χρονος Μάικ Κόλεϊ, ο οποίος είναι από τους βρετανούς ασθενές που συμμετείχαν στη διεθνή έρευνα, τα συμπεράσματα της οποίας δημοσιεύονται σήμερα, Δευτέρα 17/7, στην αμερικανική ιατρική επιθεώρηση JAMA.

Ο Μάικ Κόλεϊ έκλεισε τα 80 τον Απρίλιο. Στο πάρτι γενεθλίων του έκανε έκπληξη στην οικογένειά του τραγουδώντας το My Way μπροστά σε 40 καλεσμένους!
«Δεν θα το έκανα ποτέ αυτό ακόμη και πριν από 12 μήνες», υποστήριξε στο BBC, με τον γιο του Μαρκ να συμπληρώνει ότι «ποτέ δεν πίστευα ότι θα έβλεπα ξανά τον μπαμπά μου τόσο γεμάτο ζωή. Ήταν μια απίστευτη στιγμή».

Ο Κόλεϊ λαμβάνει μία έγχυση του φαρμάκου κάθε μήνα σε μια κλινική στο Λονδίνο.

Πώς λειτουργεί η θεραπεία

Η θεραπεία με δονανεμάμπη αφορά σε αντισώματα, όπως αυτά που παράγει ο οργανισμός για να επιτεθεί στους ιούς, ωστόσο το συγκεκριμένο φάρμακο έχει κατασκευαστεί για να απομακρύνει ένα κολλώδες «σκουπίδι» από τον εγκέφαλο, που ονομάζεται αμυλοειδές.

Το εν λόγω αμυλοειδές συσσωρεύεται σε κενούς χώρους μεταξύ των εγκεφαλικών κυττάρων, σχηματίζοντας πλάκες που αποτελούν ένα από τα χαρακτηριστικά γνωρίσματα της νόσου Αλτσχάιμερ. Οι αμυλοειδείς πλάκες συνδέονται στενά με τη μείωση της μνήμης και άλλα συμπτώματα της νόσου του Αλτσχάιμερ.

Η θεραπεία με τα αντισώματα βοηθά στα αρχικά στάδια της νόσου Αλτσχάιμερ, όχι όμως σε άλλους τύπους άνοιας, όπως η αγγειακή άνοια.

Το συγκεκριμένο φάρμακο βοηθα στη μείωση της προόδου της νόσου στο πρώτο στάδιο, καθώς πέτυχε όλους τους στόχους της δοκιμής σε σύγκριση με ένα φάρμακο placebo σε 1.182 άτομα με νόσο Αλτσχάιμερ στην αρχή της εκδήλωσής της.

Το Donanemab, που παρασκευάζεται από την αμερικανική φαρμακευτική Eli Lilly, λειτουργεί με τον ίδιο τρόπο όπως το Lecanemab – αντίστοιχο φάρμακο που αναπτύχθηκε από τις εταιρείες Eisai και Biogen.

Οι επιτυχημένες δοκιμές τους μπήκαν στα πρωτοσέλιδα σε όλον τον κόσμο καθώς δείχνουν πως μιλούμε για μια θεραπεία - ορόσημο που επιβραδύνει τη νόσο.

Παρενέργειες

Αν και εξαιρετικά υποσχόμενα, τα δύο αυτά φάρμακα εγκυμονούν παρενέργειες που θα πρέπει να μελετηθούν και να αντιμετωπιστούν.

Το πρήξιμο του εγκεφάλου ήταν μια συχνή παρενέργεια σε ένα ποσοστό 30% των ασθενών στη δοκιμή της δονεναμάμπης. Για τους περισσότερους, το πρήξιμο υποχώρησε χωρίς να προκαλέσει συμπτώματα.
Ωστόσο, δύο εθελοντές, και πιθανώς ένας τρίτος, πέθαναν ως αποτέλεσμα επικίνδυνου οιδήματος στον εγκέφαλο.

Ένα άλλο φάρμακο για το Αλτσχάιμερ με αντισώματα, που ονομάζεται aducanumab, απορρίφθηκε πρόσφατα από τις ευρωπαϊκές ρυθμιστικές αρχές λόγω ανησυχιών για την ασφάλεια και έλλειψη αποδείξεων ότι ήταν αρκετά αποτελεσματικό για τους ασθενείς.

Στη δοκιμή του donanemab, οι ερευνητές εξέτασαν 1.736 άτομα ηλικίας 60 έως 85 ετών με νόσο Αλτσχάιμερ σε πρώιμο στάδιο. Οι μισοί από αυτούς έλαβαν μια μηνιαία έγχυση της θεραπείας και στους άλλους μισούς χορηγήθηκε ένα εικονικό φάρμακο, σε διάστημα 18 μηνών.

Τα ευρήματα δείχνουν τα εξής:

• Το φάρμακο φαίνεται να έχει σημαντικό όφελος, τουλάχιστον για κάποιους ασθενείς
• Όσοι έλαβαν το φάρμακο μπόρεσαν να συνεχίσουν την καθημερινή τους ρουτίνα, να μπορούν να επικοινωνούν και να συζητούν τα γεγονότα, να απαντούν στο τηλέφωνο ή να απασχολούνται με τα αγαπημένα τους χόμπι.
• Ο ρυθμός εξέλιξης της νόσου, που κρίθηκε από το τι μπορούσαν ακόμα να κάνουν οι άνθρωποι καθημερινά, επιβραδύνθηκε συνολικά κατά 20-30% συνολικά – και κατά 30-40% σε ένα σύνολο ασθενών που οι ερευνητές θεωρούσαν πιο πιθανό να ανταποκριθούν
• Οι μισοί από τους ασθενείς που έλαβαν το φάρμακο μπόρεσαν να σταματήσουν τη θεραπεία μετά από ένα χρόνο, επειδή είχε καθαρίσει επαρκείς εναποθέσεις στον εγκέφαλό τους.

Περίπλοκη η συνολική εικόνα

Το αμυλοειδές είναι μόνο ένα μέρος της περίπλοκης εικόνας του Αλτσχάιμερ και δεν είναι σαφές εάν η θεραπεία θα συνεχίσει να κάνει τη διαφορά για μεγαλύτερο χρονικό διάστημα, προειδοποιούν οι ειδικοί.

Αν και τα αποτελέσματα του φαρμάκου μπορεί να είναι μέτρια, παρέχουν περαιτέρω επιβεβαίωση ότι η αφαίρεση του αμυλοειδούς από τον εγκέφαλο μπορεί να αλλάξει την πορεία του Αλτσχάιμερ και να βοηθήσει τους ανθρώπους που πλήττονται από αυτή την καταστροφική ασθένεια εάν λάβουν θεραπεία την κατάλληλη στιγμή, λένε.

Τι λένε οι επιστήμονες

Από την πλευρά του ο καθηγητής Giles Hardingham από το Ερευνητικό Ινστιτούτο Άνοιας του Ηνωμένου Βασιλείου τόνισε στο BBC πως «είναι καταπληκτικό να βλέπουμε αυτά τα αποτελέσματα να δημοσιεύονται πλήρως σήμερα. Περιμέναμε πολύ καιρό για τις θεραπείες για το Αλτσχάιμερ, επομένως είναι πραγματικά ενθαρρυντικό να βλέπουμε απτή πρόοδο να συνεχίζει να επιταχύνεται στον τομέα. Βρισκόμαστε στο χείλος μιας συναρπαστικής και σημαντικής αλλαγής στο τοπίο της θεραπείας για άτομα που επηρεάζονται από – ή κινδυνεύουν από – άνοια».

Σύμφωνα με την Dr Susan Kohlhaas, από το Alzheimer’s Research UK «η σημερινή ανακοίνωση σηματοδοτεί ένα άλλο ορόσημο. Χάρη σε δεκαετίες έρευνας, οι προοπτικές για την άνοια και οι επιπτώσεις της στους ανθρώπους και την κοινωνία αλλάζουν επιτέλους και εισερχόμαστε σε μια νέα εποχή όπου η νόσος του Alzheimer θα μπορούσε να γίνει θεραπεύσιμο».


Ο Δρ Emer MacSweeney, σύμβουλος νευροακτινολόγος και ιατρικός διευθυντής στο Re:Cognition Health, ηγήθηκε των δοκιμών του donanemab στο Ηνωμένο Βασίλειο και αναφέρει ότι «είναι πραγματικά σημαντικό και μια από τις μεγαλύτερες ανακαλύψεις».

Η Εταιρεία του Αλτσχάιμερ ανακοίνωσε πως «είναι πραγματικά ένα σημείο καμπής στον αγώνα κατά του Αλτσχάιμερ και η επιστήμη αποδεικνύει ότι είναι δυνατό να επιβραδυνθεί η ασθένεια».

Θα μπορούσαν δυνητικά να επωφεληθούν περίπου 720.000 άτομα στο Ηνωμένο Βασίλειο από αυτές τις αναδυόμενες νέες θεραπείες για τη νόσο Αλτσχάιμερ, εάν εγκριθούν για χρήση. Όπως συμπληρώνει Εταιρεία του Αλτσχάιμερ «το NHS (σ.σ. βρετανικό ΕΣΥ) απλά δεν είναι έτοιμο να τις παράσχει».

Δεν είναι σαφές πόσο μπορεί να κοστίσει το Donanemab και πόσος χρόνος μπορεί να χρειαστεί για να λάβει έγκριση στο Ηνωμένο Βασίλειο, αλλά οι ειδικοί της νόσου του Alzheimer δήλωσαν ότι η ύπαρξη δύο φαρμάκων θα βοηθήσει στην προώθηση του ανταγωνισμού, όσον αφορά την τιμή.

Ο βρετανικός εποπτικός φορέας φαρμάκων NICE αναφέρει ότι έχει ήδη ξεκινήσει τις εργασίες για την αξιολόγηση του donanemab για τη θεραπεία της ήπιας γνωστικής εξασθένησης ή της ήπιας άνοιας που προκαλείται από τη νόσο του Αλτσχάιμερ.

«Στόχος μας είναι να συντάξουμε συστάσεις σχετικά με τη χρήση του στο NHS όσο το δυνατόν πιο κοντά στη λήψη της άδειας κυκλοφορίας του στο Ηνωμένο Βασίλειο», δήλωσε εκπρόσωπος του NICE.