Πράσινο φως από την ΕΕ, για την α' γονιδιακή θεραπεία σε 8.000 ασθενείς με β- θαλασσαιμία

Η απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής ακολουθεί τη θετική γνωμοδότηση που εξέδωσε ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) για τη συγκεκριμένη θεραπεία τον Δεκέμβριο του 2023.

Ο Οργανισμός Ρύθμισης Φαρμάκων και Προϊόντων Υγείας του Ηνωμένου Βασιλείου (MHRA) ήταν η πρώτη αρχή που ενέκρινε το Casgevy τον Νοέμβριο του 2023, με τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) να ακολουθεί με αρχική έγκριση για τη δρεπανοκυτταρική νόσο τον Δεκέμβριο του 2023 και κατόπιν για τη β-θαλασσαιμία τον Ιανουάριο του 2024.

Η αδειοδότηση ανοίγει τον δρόμο σε περισσότερους από 8.000 ασθενείς με μεταγγισιοεξαρτώμενη β-θαλασσαιμία ή σοβαρή δρεπανοκυτταρική νόσο, ηλικίας 12 ετών και άνω, οι οποίοι ενδέχεται να είναι επιλέξιμοι για να υποβληθούν στη θεραπεία.

Σύμφωνα με το σχετικό ανακοινωθέν, έχει ήδη εξασφαλιστεί ειδικό πρόγραμμα πρώιμης πρόσβασης στο Casgevy, η τεχνολογία του οποίου βραβεύτηκε με Νόμπελ Χημείας το 2020, για ασθενείς με β-θαλασσαιμία στη Γαλλία προτού ακόμη οριστεί η διαδικασία αποζημίωσής του σε εθνικό επίπεδο. Επιπρόσθετα, η παρασκευάστρια εταιρεία, Vertex Pharmaceuticals, συνεχίζει να συνεργάζεται με νοσοκομεία με εμπειρία στη μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων για τη δημιουργία ενός δικτύου ανεξάρτητων εξουσιοδοτημένων θεραπευτικών κέντρων (ATC) προς χορήγηση της θεραπείας. Επί του παρόντος υπάρχουν 3 ενεργοποιημένα τέτοια κέντρα στην EΕ, ενώ προβλέπεται να ενεργοποιηθούν συνολικά περίπου 25 σε όλη την ευρωπαϊκή επικράτεια.

Οι δύσκολες και χρόνιες γενετικές παθήσεις

Η β-θαλασσαιμία και η δρεπανοκυτταρική νόσος είναι χρόνιες γενετικές παθήσεις που προκαλούνται από ανωμαλίες στο γονίδιο παραγωγής της αιμοσφαιρίνης, την οποία χρησιμοποιούν τα ερυθρά αιμοσφαίρια προκειμένου να μεταφέρουν το απαραίτητο οξυγόνο σε όλο τον οργανισμό.

Η έγκριση της θεραπείας, προέκυψε μετά από κλινικές δοκιμές πολλών ετών που κατέδειξαν ότι το Casgevy αποκαθιστά την παραγωγή υγιούς αιμοσφαιρίνης στην πλειονότητα των συμμετεχόντων, απαλλάσσοντας τους ασθενείς με β-θαλασσαιμία από τις τακτικές, δια βίου μεταγγίσεις αίματος που έχουν ανάγκη για να επιβιώσουν και τους ασθενείς με δρεπανοκυτταρική νόσο από τις εξουθενωτικές κρίσεις πόνου, αντίστοιχα.

Εντούτοις, η ένταξη και διάθεση της θεραπείας στα διάφορα ευρωπαϊκά κράτη-μέλη συνοδεύεται από προκλήσεις, κυρίως εξαιτίας του υψηλού της κόστους και της ανάγκης εξεύρεσης κατάλληλων τρόπων κάλυψης και αποζημίωσής της από τα εθνικά συστήματα υγείας ή τους φορείς ιδιωτικής ασφάλισης.

Η Εκτελεστική Διευθύντρια της Διεθνούς Ομοσπονδίας Θαλασσαιμίας, Δρ. Ανδρούλλα Ελευθερίου, υπογράμμισε τη σημασία της συντονισμένης και συλλογικής δράσης για την ανάπτυξη εθνικών στρατηγικών πρόσβασης με συνεργασία όλων των ενδιαφερομένων φορέων προς αξιοποίηση της τεχνολογική και επιστημονικής προόδου που έχει σημειωθεί στις γονιδιακές θεραπείες, επισημαίνοντας πως «η Κύπρος και η Ελλάδα δεν πρέπει να μείνουν πίσω στις εξελίξεις που αφορούν αυτά τα μοναδικά θεραπευτικά προϊόντα και τα οποία δύνανται να συμβάλλουν καταλυτικά στην ίαση αρκετών σπάνιων ασθενειών και να βελτιώσουν καταλυτικά την ποιότητα ζωής πολλών πασχόντων».