Πειραματική θεραπεία για την κυστική ίνωση

Πρόκειται για το φάρμακο θυμοσίνη α1 (Τα1), ένα θεραπευτικό μόριο που όχι μόνο διορθώνει το γενετικό ελάττωμα και τις πολλαπλές βλάβες στους ιστούς των πνευμόνων, αλλά επίσης μειώνει σημαντικά τη φλεγμονή στους ασθενείς, σταματώντας την πρόοδο της νόσου.

Οι ερευνητές από τα πανεπιστήμια Τζορτζ Ουάσιγκτον, Περούτζια και Ρώμης, με επικεφαλής τον καθηγητή βιοχημείας και μοριακής ιατρικής Άλαν Γκολντστάιν, που έκαναν τη σχετική δημοσίευση στο ιατρικό περιοδικό "Nature Medicine" (μεταξύ αυτών ήταν ο ελληνικής καταγωγής ανοσολόγος Βασίλης Οικονόμου από το Τμήμα Πειραματικής Ιατρικής του Πανεπιστημίου της Περούτζια), χορήγησαν την ουσία σε πειραματόζωα (ποντίκια) και σε κύτταρα ανθρώπων ασθενών, όπως αναφέρεται στο ΑΠΕ-ΜΠΕ.

Η Τα1 είναι η συνθετική εκδοχή ενός πεπτιδίου που παράγεται με φυσικό τρόπο στο σώμα. Η θυμοσίνη α1, που παράγεται σε διάφορους ιστούς και υπάρχει σε μεγάλες ποσότητες κυρίως στον θύμο αδένα, είχε αρχικά απομονωθεί από τον Γκολντστάιν το 1979. Εδώ και περίπου 15 χρόνια έχει εγκριθεί για κλινική χρήση σε 35 χώρες (κυρίως με την εμπορική ονομασία Zadaxin), για τη θεραπεία λοιμώξεων από ιούς, ασθενειών του ανοσοποιητικού συστήματος, κακοηθειών και του AIDS. Θεωρείται ασφαλής και δεν προκαλεί τις τοξικές παρενέργειες άλλων φαρμάκων που επεμβαίνουν στο ανοσοποιητικό σύστημα.

Η εν λόγω ουσία, σύμφωνα με τα νέα ευρήματα, μπορεί να προστεθεί επίσης στο «οπλοστάσιο» κατά της κυστικής ίνωσης, μιας γενετικής νόσου που προκαλείται από μετάλλαξη σε ένα γονίδιο και οδηγεί σε συχνές λοιμώξεις των πνευμόνων, σταδιακά δυσκολεύοντας την αναπνοή. Οι ασθενείς σε όλο τον κόσμο εκτιμώνται σε περίπου 70.000.

«Σήμερα υπάρχουν πολλές θεραπείες για την κυστική ίνωση και μολονότι αυτές έχουν βελτιώσει δραστικά το προσδόκιμο ζωής, οι ασθενείς έχουν ακόμη μια διάρκεια ζωής περίπου 40 ετών. Καμία από τις υπάρχουσες θεραπείες δεν μπορεί να φέρει αποτελέσματα από μόνη της. Αναπτύξαμε όμως μια μοναδική θεραπεία που ταυτοχρόνως είναι σε θέση να επιδιορθώσει τη γενετική βλάβη που προκαλεί την κυστική ίνωση και να μειώσει την φλεγμονή που ακολουθεί», δήλωσε ο Γκολντστάιν.

Θα πρέπει πάντως να ακολουθήσουν κλινικές δοκιμές σε ανθρώπους, προτού η νέα θεραπεία εγκριθεί, κάτι που θα πάρει χρόνια.