Νέα άφιξη φαρμάκου για την Πολλαπλή Σκλήρυνση
Γράφει η Δήμητρα Παπαδημητρίου MD, PhD, Διευθύντρια Α’ Νευρολογικής Κλινικής Ερρίκος Ντυνάν Hospital Center
Τον περασμένο μήνα κυκλοφόρησε και στη χώρα μας ένα νέο φάρμακο για την αντιμετώπιση της Πολλαπλής Σκλήρυνσης (ΠΣ), το οποίο έρχεται να προστεθεί σε μία αυξανόμενη σειρά από διαθέσιμες και αποζημιώσιμες ειδικές θεραπείες.
Πρόκειται για την Οζανιμόδη (Ozanimod) η οποία έλαβε έγκριση από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) για τη θεραπεία της ΠΣ στην Υποτροπιάζουσα Διαλείπουσα μορφή της, αλλά και για τη θεραπεία της Ελκώδους Kολίτιδας.
Η ΠΣ είναι μία χρόνια φλεγμονώδης νόσος του Κεντρικού Νευρικού Συστήματος, που προσβάλλει κυρίως νέους ηλικίας 20-45 ετών και σε μεγάλο ποσοστό εμφανίζεται με επεισόδια νευρολογικού ελλείματος ακολουθούμενα από ύφεση των συμπτωμάτων. Οι διαθέσιμες θεραπείες στοχεύουν στην μείωση των επεισοδίων αυτών και αποτρέπουν την εγκατάσταση μόνιμων νευρολογικών βλαβών.
Η Οζανιμόδη είναι ένας ισχυρός επιλεκτικός τροποποιητής των υποδοχέων της 1-φωσφορικής σφιγγοσίνης (S1P), και μειώνει την ικανότητα μετανάστευσης των λεμφοκυττάρων από τον λεμφικό ιστό, μειώνοντας τον αριθμό των κυκλοφορούντων λεμφοκυττάρων στο περιφερικό αίμα.
Η δράση του είναι πολύ επιλεκτική και για το λόγο αυτό δεν συνοδεύεται από σημαντικές παρενέργειες. Πρόκειται για ένα καθημερινό φάρμακο σε μορφή χαπιού, το οποίο λόγω της καλής ανεκτικότητας, υπόσχεται και πολύ καλή συμμόρφωση από τους ασθενείς. Το προφίλ ασφάλειας της Οζανιμόδης είναι ευνοϊκό και συνεπές τόσο κατά την έναρξη της αγωγής, αλλά και σε όλη τη διάρκεια της παρακολούθησης (με μέγιστο διάστημα παρακολούθησης περίπου τους 100 μήνες κατά τη διάρκεια των κλινικών μελετών).
Προ της έναρξης της αγωγής δεν απαιτείται 6ωρη παρακολούθηση της Καρδιακής Συχνότητας και της Αρτηριακής Πίεσης στην 1η δόση, ούτε οφθαλμολογικός ή γενετικός έλεγχος για την πλειοψηφία των ασθενών, ενώ αντίστοιχα αυτά είναι προαπαιτούμενα σε άλλες θεραπείες που ήδη κυκλοφορούν και στοχεύουν στους ίδιους υποδοχείς. Αυτό έχει ως αποτέλεσμα τη διευκόλυνση των ασθενών αλλά και την μικρότερη επιβάρυνση του Εθνικού Συστήματος Υγείας.
Σε ό,τι αφορά στην αποτελεσματικότητα του φαρμάκου, τα στοιχεία που προκύπτουν από τις εγκριτικές μελέτες του είναι ιδιαίτερα ενθαρρυντικά. Συγκεκριμένα, η Οζανιμόδη έδειξε υψηλότερη αποτελεσματικότητα σε κλινικά και απεικονιστικά τελικά σημεία σε ομάδα ασθενών με υποτροπιάζουσα διαλείπουσα ΠΣ σε σύγκριση με μία δεύτερη ομάδα ασθενών που ελάμβανε Ιντερφερόνη β-1a (IFNβ-1a ) σε δύο μεγάλες head to head μελέτες. Σε αυτές τις μελέτες φάνηκε ότι η οζανιμόδη μείωσε σημαντικά τόσο τη συχνότητα των υποτροπών όσο και την εμφάνιση νέων βλαβών στη μαγνητική τομογραφία. Επίσης 9 στους 10 ασθενείς που ελάμβαναν την Οζανιμόδη δεν παρουσίασαν εξέλιξη της αναπηρίας τους στα 2 έτη λήψης του φαρμάκου.
Θετικά αποτελέσματα αναδεικνύονται και σε άλλα καινοτόμα τελικά σημεία όπως η διατήρηση του εγκεφαλικού όγκου και της γνωσιακής λειτουργίας, τα οποία είναι ιδιαίτερα σημαντικά για την λειτουργικότητα και την ποιότητα ζωής των ασθενών με ΠΣ. Είναι σημαντικό επίσης να αναφερθεί ότι η αποτελεσματικότητα του φαρμάκου διατηρείται σε διάρκεια παρακολούθησης έως και 8 έτη. Τα παραπάνω δεδομένα επιβεβαιώνονται τόσο για ασθενείς που λαμβάνουν Οζανιμόδη σαν πρώτη θεραπεία όσο και για ασθενείς που χρειάζεται να αλλάξουν από κάποια άλλη αγωγή σε Οζανιμόδη.
Τέλος, οφείλουμε να αναφέρουμε την θετική ανοσοαπόκριση που έχουν οι ασθενείς που λαμβάνουν Οζανιμόδη στον εμβολιασμό έναντι της νόσου COVID-19, για το σύνολο των ασθενών οι οποίοι έλαβαν mRNA εμβόλια, γεγονός που μας καθησυχάζει σε καιρούς πανδημίας.
Πρόκειται λοιπόν για μία σημαντική προσθήκη στα εργαλεία του Νευρολόγου για την διαχείριση μιας χρόνιας νόσου, που δυνητικά μπορεί να επηρεάσει σε σημαντικό βαθμό την ποιότητα ζωής και την αυτονομία των ασθενών με ΠΣ.